MDS

急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）主要影响老年人，预后较差，治疗难度大。异基因造血干细胞移植（allo-HCT）是高危AML或MDS的唯一治愈性手段。然而，老年患者对化疗的敏感性较低，且常有不利的风险因素，导致移植前疾病活跃或微小残留病（MRD）阳性，疾病复发与治疗相关死亡率之间的矛盾关系在老年患者中尤为明显。

目前鲜有关于移植前不同水平骨髓（BM）原始细胞和MRD的老年患者预后差异的研究。因此中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）开展回顾性研究，旨在探讨基于移植前BM原始细胞和MRD水平的不同风险组患者的临床结局，了解这些差异对于优化老年患者allo-HCT的治疗策略以及改善其预后至关重要。研究结果近日发表于《Bone Marrow Transplantation》，通讯作者为姜尔烈教授和曹易耕教授。该研究是首次在按移植前 BM 原始细胞和 MRD 水平分层的老年患者中探索allo-HCT 后预后风险因素。

研究结果

研究设计：研究纳入2013年1月至2022年12月在作者中心接受首次清髓性预处理（MAC）allo-HCT的254例50至65岁AML或MDS患者。根据移植前BM原始细胞比例和MRD状态，将患者分为高危组（n=79；BM原始细胞>5%或MRD阳性）和标危组（n=175；BM原始细胞≤5%且MRD阴性）。

整体结局：中位随访时间为37.4个月。整个队列的3年无白血病生存（LFS）为55.89%，总生存（OS）为59.48%，复发累积发生率（CIR）为18.08%，非复发死亡率（NRM）为26.03%，无移植物抗宿主病/无复发生存率（GRFS）为37.70%。

高危组与标危组的结局差异：

高危组：53.2%的患者死亡。移植时超重/肥胖体质指数（BMI≥24 kg/m²）的患者比正常/低体重（<24 kg/m²）的患者有更好的3年LFS（56.83% vs. 25.44%，p=0.003）和OS（64.77% vs. 28.62%，p<0.001）。多变量分析显示，只有移植前BMI与LFS和OS显著相关(LFS: HR, 2.30, p=0.007; OS: HR, 2.94, P=0.001)。

标危组：32.0%的患者死亡。HCT-CT评分≥2的患者比评分0-1的患者有更差的LFS和OS（LFS: 45.56% vs. 65.88%，p=0.007; OS: 44.96% vs. 69.25%, p=0.003）。此外，年龄≥55岁的患者有更差的3年LFS和OS（LFS：51.40% vs. 69.01%, p=0.022；OS：59.13% vs. 69.12%， p=0.025）。多变量分析显示，年龄≥55岁和HCT-CT评分≥2与更差的3年LFS和OS显著相关。

移植类型的影响：在高危组，接受单倍体相合供者移植（HIDT）的患者比接受同胞相合供者移植（MSDT）的患者有更低的3年CIR（27.27% vs 46.65% , p=0.022）和更高的3年GRFS (29.82% vs. 14.81% , p=0.020)。

交互分析：移植前BMI和HCT-CT评分对LFS的影响在高危组和标危组之间有显著差异。

总结

BMI的影响：低BMI（<24 kg/m²）是高危组患者LFS和OS的独立风险因素，而高BMI（≥24 kg/m²）与更好的预后相关。

HCT-CT评分的影响：高HCT-CT评分（≥2）是标危组患者LFS和OS的独立风险因素。

移植类型的差异：在高危组，HIDT比MSDT有更好的预后。

年龄的影响：在标危组，年龄≥55岁与更差的LFS和OS相关。

研究意义：该研究首次探讨了根据移植前BM原始细胞和MRD水平分层的老年AML/MDS患者的预后风险因素。研究强调了在高危和标危患者中，BMI和HCT-CT评分对预后的影响存在显著差异，可能有助于优化治疗策略，改善老年患者allo-HCT的预后。

参考文献

Guo, W., Zhang, H., Gao, H. et al. Divergent prognostic factors in high-risk vs. standard-risk patients aged 50–65 years after allo-HCT for AML/MDS: a single-center retrospective analysis. Bone Marrow Transplant (2025). https://doi.org/10.1038/s41409-025-02619-w