LD-GD维持治疗

高危髓系肿瘤（HR-MN）包括急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等，这些疾病在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后仍有较高的复发风险。为了进一步降低复发风险，研究者们尝试了多种移植后维持治疗方案，包括梅奥诊所使用的低剂量粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合地西他滨（LD-GD）。

梅奥诊所学者近日于《American Journal of Hematology》发表文章，描述了他们使用 LD-GD 的经验，并将结局与倾向性评分匹配的对照队列进行了比较。

研究方法&结果

研究方法：这是一项回顾性研究，研究对象为2020年以来在梅奥诊所接受LD-GD维持治疗的HR-MN患者。研究通过倾向评分匹配方法，将接受LD-GD治疗的患者与未接受该治疗的对照组进行比较。

患者特征：共纳入50例接受LD-GD维持治疗的患者，中位年龄为65岁。其中80%的患者为AML，16%为MDS。大多数患者接受了非清髓性预处理（80%）。

疗效：1年OS为87.3%，RFS为83.5%；2年OS为83.6%，RFS为70.5%。

复发率：1年和2年的累积复发风险分别为8.0%和21.0%。

不良事件：50%的患者出现3-4级不良事件，主要为感染和血细胞减少。10%的患者出现3-4级急性移植物抗宿主病（aGVHD），22%的患者出现需要类固醇治疗的慢性GVHD（cGVHD）。

倾向性评分匹配分析：接受LD-GD治疗的患者在移植后1年和2年的复发率显著低于对照组（1年：4.3% vs. 23.5%，p=0.007；2年：18.7% vs. 26.2%，p=0.11）。接受LD-GD治疗的患者2年RFS显著优于对照组（74.5% vs. 56.9%，p=0.022），2年OS也显著更高（89.0% vs. 65.6%，p=0.01）。

多变量分析： LD-GD治疗与显著降低的复发风险相关（HR 0.28，p=0.015）。LD-GD治疗与显著改善的2年OS相关（HR 0.28，p=0.04）。

总结

LD-GD维持治疗的有效性：该研究是LD-GD维持治疗的首个真实世界报道，表明在降低HR-MN患者移植后复发风险和提高生存率方面具有显著效果。

安全性：尽管LD-GD治疗组的不良事件发生率较高，但严重的aGVHD和cGVHD发生率较低，表明该治疗方案总体上是安全的。

适用人群：研究纳入了较老的患者群体，并包括了AML和MDS患者，表明LD-GD治疗方案可能适用于更广泛的HR-MN患者。

未来方向：建议进行更多前瞻性随机研究，以进一步验证LD-GD维持治疗在HR-MN患者中的疗效和安全性，并探索其在不同患者群体中的应用潜力。

研究局限性：研究的回顾性设计可能限制了因果关系的推断。尽管使用了倾向评分匹配来平衡两组之间的差异，但由于样本量有限，某些变量（如诊断类型）的差异可能仍然存在。部分数据（如治疗意向）可能缺失，影响了对治疗效果的全面评估。

参考文献

Palmer, A. Baranwal, R. Basmaci, et al., “ Outcomes of Post-Transplant Rh-GCSF and Decitabine Maintenance Therapy in Patients With High-Risk Myeloid Neoplasm,” American Journal of Hematology (2025): 1–4, https://doi.org/10.1002/ajh.70018.